Может ли фармкомпания решать, кому из нуждающихся пациентов отдать жизненно важное лекарство? И что делать родителям, чьи дети угасают на глазах от врожденной спинальной мышечной атрофии? Всего одна вовремя проведенная инъекция может полностью остановить развитие заболевания, но стоимость препарата исчисляется миллионами долларов. О детях, которым успели помочь, и о тех, кто живет и надеется на помощь.
Новогоднее чудо Димы осталось безымянным... Когда за восьмимесячным малышом уже стояла целая армия волшебников, собравших всего за месяц 70 из необходимых 163 миллионов рублей, самый главный чародей полностью закрыл счет. Отец Димы Александр Тишунин рассказал, что они не знают тех, кто делал крупные переводы, поскольку они остались анонимными. По его словам, вся Россия сплотилась, чтобы помочь сыну. "Мы верили, молились, не было ни капли сомнения, что у нас это получится", — поделился Тишунин.
У Димы — самый тяжелый, первый тип спинальной мышечной атрофии. Диагноз ему поставили в пять месяцев дома, в Тюмени. С паллиативным лечением и продолжительностью жизни в два года родители смириться не смогли. Они узнали, что в мае в Соединенных Штатах зарегистрировано инновационное лекарство — одна лишь инъекция доставляет в организм работающую копию сломанного гена, способную остановить развитие болезни.
"Те пациенты, которые не могли сидеть, научатся этому. Те, кто не мог стоять, научатся стоять или даже ходить. Это прорыв в лечении. Всего лишь однократное введение лекарства способно вылечить ребенка. Почему его нет у нас — стоимость зашкаливает", — рассказал старший научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева Дмитрий Влодавец.
"Золгенсма" действительно самое дорогое в мире лекарство. Оно стоит больше двух миллионов долларов и вводить препарат можно только до двух лет. Глава исследовательской лаборатории Дэвид Леннон рассказал, что в мире насчитывается много детей, которые остро нуждаются в этом лекарстве.
"Но мы не в состоянии произвести препарат в необходимых объемах, поэтому мы придумали способ уравнять шансы больных", —поделился Леннон.
Этот способ — программа бесплатного распределения или попросту лотерея. Раз в две недели независимая комиссия будет тянуть жребий среди заявок, поданных врачами — сто доз в течение 2020 года.
"Практика благотворительности для компаний популярна, но о такой форме, как лотерея, я слышу впервые. Очень сложно доказать, сколько компания потратила на исследования, отсюда она и называет цену", — рассказал генеральный директор Ассоциации российских фармпроизводителей Виктор Дмитриев.
Компания-производитель заявляет, что программа "не ущемляет права конкретного ребенка и не дает преференций какой-либо стране". Принцип отбора пациентов был разработан совместно с независимым комитетом по биоэтике. У пациентских организаций в Европе и России смешанные чувства.
"Не фармкомпаниям решать — вам достанется лекарство, а вам нет. Это должны решать врачи исходя из клинических показаний", — прокомментировал ситуацию член фонда "СМА-Европа" Каспер Ручински.
"С одной стороны, это огромный шаг вперед для ряда пациентов. Это шанс получить жизнеспасающую терапию, когда нет доступа ни к чему другому. Но с другой стороны, как пациентское сообщество, нас беспокоит та самая форма лотереи, которая применяется в отношении жизни и здоровья пациента", — выразила свою точку зрения директор благотворительного Фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией "Семьи СМА" Ольга Германенко.
Не полагаясь на силу жребия, в Екатеринбурге собирают деньги для четырехмесячной Ани Новожиловой. Счет идет не только на миллионы, но и на дни. Родители малышки говорят, что до укола необходимо сохранить физическое состояние ребенка, а девочка уже почти не двигает ножками.
Лечение есть и в России. Второй из двух существующих в мире препаратов "Спинраза" у нас зарегистрирован. Стоимость первого года терапии составляет 48 миллионов рублей, дальше — 24 миллиона рублей в год. Пожизненно.
"Спинраза" должны оплачивать из региональных бюджетов, то есть городских и областных. У многих регионов нет таких средств. Врачи боятся делать назначения. Родители ждут, что вот-вот решится, кто же будет покупать лекарство", — прокомментировала ситуацию директор благотворительного фонда "Дом с маяком" Лида Мониава.
Дорогие и почти недоступные препараты, тем не менее, колоссальный шаг медицины в борьбе с болезнью, которая прежде не оставляла надежды. На сегодня в России генетический сбой могут обнаружить в первые дни жизни младенца, когда и симптомы не проявились. Пилотный проект по включению спинальной мышечной атрофии в неонатальный скрининг стартовал в нескольких московских роддомах.
"Если начать пациента лечить в течение первых шести недель жизни, то мы можем получить вполне здорового члена общества. Пациент будет ходить, сможет развиваться как полноценный человек", — рассказал Дмитрий Влодавец.
Один случай атрофии на шесть тысяч новорожденных — вот и все цифры. Статистики больных атрофии в России нет, но в Югорске есть Юлиана, во Владикавказе Арнела... И они ждут чуда, волшебника и даже шанса в лотерею, если в спасении маленькой жизни можно полагаться на волю случая.
