Чудо пришло в ещё одну воронежскую семью – полуторагодовалая Маша Федоткина выиграла в лотерею препарат "Золгенсма" (Zolgensma). Срочный сбор на лекарство стоимостью более 150 млн рублей закрыт, сообщили родители девочки на странице в Instagram (запрещена в РФ) в понедельник, 7 сентября.
Согласно инструкциям производителей "Золгенсма", укол нужно сделать до того, как ребёнку исполнится два года. У Маши день рождения через семь месяцев. По данным на 6 сентября, семья собрала всего 26,28 млн рублей, это 15,5% от всей необходимой суммы.
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запустила программу бесплатного распределения препарата "Золгенсма" в конце 2019 года. Раз в две недели комиссия тянет жребий среди заявок, поданных врачами. О первом российском ребёнке со спинальной мышечный атрофией, который выиграл в лотерею "Золгенсма", стало известно 21 июля 2020 года. Очевидно, Маша Федоткина тоже является одной из немногих детей, которым так крупно повезло.
Кстати, в феврале 2020 года мама малышки Марина Никонова выходила на одиночный пикет на площадь Ленина. Она пыталась добиться другого дорогостоящего лекарства для ребёнка – "Спинраза", но этот препарат менее сильный, поэтому его вводить раз в четыре месяца.
Летом 2020 года сбор на "Золгенсма" удалось закрыть другой воронежской семье, причём чудо произошло в последний момент – за сутки удалось собрать недостающие 20 млн рублей. Спасительный укол Артёму поставили в 2 года и 2 дня – небольшая задержка произошла из-за долгой поставки препарата.
Ранее губернатор Александр Гусев обратился к воронежцам с призывом спасти полуторагодовалую Кристину Головчанскую. У девочки всё та же страшная болезнь – спинальная мышечная атрофия (СМА). Как в Воронеже спасают детей со спинальной мышечной атрофией, смотрите тут.
Справка
СМА – генетическое заболевание, вызывающее поражение двигательных нейронов и потерю двигательных навыков. Дети с таким диагнозом слабеют с каждым днём, сначала теряют возможность двигаться, а потом – дышать. Чаще всего малыши с первым, наиболее агрессивным, типом заболевания, не доживают до двух лет. Один укол Zolgensma способен полностью устранить генетическую причину СМА: заменить дефектный или отсутствующий ген SMN1 и тем самым остановить прогрессирование заболевания. Минимум, что даёт препарат, – ребёнок получает шанс на жизнь, а максимум – дети начинают ходить, разговаривать и не отличаются от тех, у кого СМА нет.
Впервые на территории России укол "Золгенсма" поставили в апреле 2020 года.
