Глава благотворительного фонда "Семьи со СМА" Ольга Германенко заявила, что нужно проверять, связана ли их смерть с применением препарата.
"По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок, погибший после применения "Золгенсма", насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено", – сообщила РИА Новости Германенко.
Zolgensma – самый дорогой в мире препарат, стоимость одной дозы составляет более 2 миллионов долларов.
Спинальная мышечная атрофия – генетическое наследственное заболевание. До недавнего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов.
Согласно статистике, 50% больных СМА детей редко доживают до двух лет. Еще недавно радикальных методов лечения СМА не было. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.
